Spinraza
Spinraza: instrucciones de uso y reseñas
- 1. Forma y composición de la liberación
- 2. Propiedades farmacológicas
- 3. Indicaciones de uso
- 4. Contraindicaciones
- 5. Método de aplicación y dosificación
- 6. Efectos secundarios
- 7. Sobredosis
- 8. Instrucciones especiales
- 9. Aplicación durante el embarazo y la lactancia.
- 10. Uso en la infancia
- 11. En caso de insuficiencia renal
- 12. Por violaciones de la función hepática
- 13. Interacciones farmacológicas
- 14. Análogos
- 15. Términos y condiciones de almacenamiento
- 16. Condiciones de dispensación en farmacias
- 17. Reseñas
- 18. Precio en farmacias
El nombre latino: Semprex
Código ATX: M09AX07
Principio activo: nusinersen (Nusinersen)
Responsable de la fabricación: Wetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG (Vetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG) (Alemania); Pateon Italia, S.p. A. (Patheon Italia, SpA) (Italia)
Descripción y actualización de fotos: 2020-03-01
Spinraza es el fármaco más nuevo para el tratamiento de enfermedades del sistema musculoesquelético.
Forma de liberación y composición
El medicamento se produce en forma de solución para administración intratecal (endolumbar): un líquido transparente, incoloro, libre de partículas no disueltas (5 ml cada uno en viales de vidrio sellados con un tapón de goma y una cápsula de aluminio, cerrados con una tapa de plástico; en una caja de cartón 1 frasco e instrucciones de uso de Spinraza).
Composición para 1 ml de solución:
- sustancia activa: nusinersen (en forma de nusinersen sódico) - 2,4 mg;
- componentes auxiliares: hidrogenofosfato disódico anhidro, dihidrogenofosfato de sodio dihidrato, cloruro de potasio, cloruro de magnesio hexahidratado, cloruro de sodio, solución de ácido clorhídrico 1M, cloruro de calcio dihidrato, solución de hidróxido de sodio 1M, agua para inyección
Propiedades farmacologicas
Farmacodinamia
Spinraza es un oligonucleótido antisentido (ASO). Su estructura está especialmente diseñada para el tratamiento de una rara enfermedad neuromuscular progresiva con un modo de herencia autosómico recesivo: SMA (atrofia muscular espinal). La AME es causada por mutaciones en el brazo largo del cromosoma 5 (5q), que conducen a la pérdida de función de un gen especial responsable de la supervivencia de las neuronas motoras (gen SMN1). Como resultado de la función insuficiente de este gen, se produce una deficiencia de la proteína SMN. A pesar de que el gen SMN2 también es responsable de la formación de esta proteína, la cantidad total de proteína SMN sigue siendo baja (ya que la cantidad de proteína SMN sintetizada bajo la influencia del gen SMN2 es insignificante).
SMA se refiere al espectro de diferentes condiciones clínicas. La gravedad de la enfermedad depende de la cantidad de copias del gen SMN2 y la edad de aparición.
El mecanismo de acción de Spinraza se asocia con un aumento en la proporción de transcripciones de ARNm (ácido ribonucleico molde) con la inclusión del exón 7 del gen SMN2. El ARNm se traduce en la proteína SMN de cadena completa, manteniendo así la actividad funcional de la proteína.
Farmacocinética
Después de la inyección de nusinersen, el fármaco se distribuye completamente por todo el LCR (líquido cefalorraquídeo). Los objetivos de la acción terapéutica de Spinraza son los tejidos del sistema nervioso central (sistema nervioso central).
Después de la administración repetida, las concentraciones residuales mínimas promedio del principio activo en el LCR aumentaron alrededor de 1,4 a 3 veces. El estado de equilibrio se alcanzó en aproximadamente 24 meses. Las inyecciones adicionales del fármaco después de alcanzar un estado de equilibrio no conducen a una mayor acumulación de nusinersen en los tejidos del sistema nervioso central o LCR.
Después de la administración de Spinraza, las concentraciones plasmáticas residuales mínimas fueron relativamente bajas (en comparación con las concentraciones residuales en el LCR). El aumento de los valores medios de la concentración plasmática máxima y el AUC (área bajo la curva concentración-tiempo) fue proporcional a la dosis administrada. Las inyecciones múltiples no dieron lugar a acumulación.
Nusinersen se distribuye ampliamente en el sistema nervioso central, alcanzando concentraciones terapéuticas en los tejidos de la médula espinal, que representan una diana terapéutica. También se ha demostrado que el fármaco está presente en neuronas y otras células del cerebro, la médula espinal y los tejidos periféricos (incluidos los riñones, el hígado y los músculos esqueléticos).
Se metaboliza por hidrólisis, que está mediada por exonucleasas 3 'y 5'. Nusinersen no es un inductor o inhibidor, ni es un sustrato de las enzimas del citocromo P450.
La principal vía de eliminación del fármaco y sus metabolitos es, aparentemente, la excreción en la orina. La semivida terminal de nusinersen de LCR es de 135 a 177 días en promedio.
El sexo del paciente no afecta la farmacocinética de Spinraza.
Indicaciones para el uso
Spinraza se utiliza para tratar un trastorno genético poco común llamado SMA (atrofia muscular espinal).
Contraindicaciones
El medicamento está contraindicado en pacientes con mayor sensibilidad individual a los componentes principales o auxiliares.
Spinraza, instrucciones de uso: método y dosis
La solución de Spinraz se inyecta por vía intratecal, mediante punción lumbar. El tratamiento solo puede ser realizado por especialistas con experiencia en la realización de punciones lumbares.
La terapia debe iniciarse lo antes posible después del diagnóstico. La dosis única recomendada de Spinraza es de 5 ml (12 mg). El medicamento se administra el primer día de tratamiento (día 0) y luego los días 14, 28 y 63 de tratamiento. Si la siguiente dosis se retrasa o se omite, el medicamento se administra lo antes posible (el intervalo entre dos dosis debe ser de al menos 14 días).
En el futuro, Spinraza se administrará una vez cada 4 meses. Si se omite o retrasa la siguiente inyección, la solución debe inyectarse lo antes posible y luego continuar con la administración con la frecuencia establecida.
Spinraza debe utilizarse durante mucho tiempo y de forma constante. El médico tratante evalúa la conveniencia de continuar la terapia.
Instrucciones de preparación y administración de la dosis:
- Antes de la administración del medicamento, se debe evaluar visualmente el estado de la solución. Debe ser incoloro y transparente y no contener partículas.
- La preparación de la solución y su posterior administración deben realizarse en condiciones asépticas.
- Inmediatamente antes de la administración, debe sacar el frasco de la nevera y mantenerlo a temperatura ambiente durante algún tiempo. No se deben utilizar fuentes de calor externas.
- Un frasco sin abrir y sin usar se puede devolver al refrigerador si ha estado a una temperatura de hasta 25 ° C durante no más de 30 horas.
- Antes de la introducción, el tapón de goma del vial se perfora con una aguja y se extrae el volumen de solución requerido en la jeringa. No se requiere dilución adicional. Si la solución recolectada no se usa durante 6 horas, debe desecharse.
- En algunos casos, cuando se administra el fármaco, puede ser necesaria la sedación (realizada según las indicaciones, teniendo en cuenta la situación clínica del paciente).
- Con la administración intratecal de inyecciones de Spinraza, especialmente en grupos de edad temprana y pacientes con escoliosis, es aconsejable utilizar cualquier control de imagen (por ejemplo, ecografía).
- Antes de inyectar la solución, se recomienda extraer un volumen de LCR equivalente al volumen inyectado del fármaco.
- Spinraza se inyecta por vía intratecal en un bolo durante 1 a 3 min. Se debe usar una aguja de anestesia espinal para inyectar el medicamento. No inyecte en lugares donde haya signos de un proceso inflamatorio o infeccioso en la piel.
- La cantidad de solución no utilizada debe desecharse.
Se estudió la seguridad y eficacia de Spinraza en niños de 0 a 17 años. En pacientes mayores de 18 años, la experiencia con el fármaco es limitada. No hay experiencia con el uso de nusinersen en personas mayores de 65 años.
En pacientes con insuficiencia renal y / o hepática, no se ha estudiado el uso del fármaco.
Efectos secundarios
Todos los efectos secundarios no deseados de Spinraza están asociados con el procedimiento de punción lumbar y pueden considerarse síntomas del síndrome pospunción dural:
- sistema digestivo: muy a menudo - vómitos;
- sistema nervioso: muy a menudo - dolor de cabeza;
- sistema musculoesquelético y tejido conectivo: muy a menudo - dolor de espalda.
Durante el período de uso posterior al registro de Spinraza, se registraron efectos secundarios tan graves como meningitis e hidrocefalia, que probablemente se deben al método de administración del medicamento (punción lumbar).
En las poblaciones de bebés en las que se usa el fármaco con mayor frecuencia, no se pueden evaluar algunos efectos secundarios indeseables, por ejemplo, dolor de espalda y dolor de cabeza, lo que se asocia con las capacidades de comunicación limitadas de los pacientes de este grupo.
La inmunogenicidad de la droga es baja. No hubo un efecto significativo de la formación de anticuerpos antifármacos sobre la respuesta clínica, la farmacocinética o los efectos secundarios de nusinersen.
Sobredosis
No se han registrado casos de sobredosis. Si experimenta alguna reacción adversa a Spinraza, debe buscar atención médica.
instrucciones especiales
A veces, después de la administración intravenosa o subcutánea de otros ASO, se observaron trastornos de la coagulación sanguínea y trombocitopenia. Si existen indicaciones clínicas, se recomienda realizar las pruebas de laboratorio necesarias para determinar la coagulación sanguínea y el recuento de plaquetas antes de la administración de Spinraza.
Otros ASO causaron nefrotoxicidad, por lo que, en presencia de indicaciones clínicas, se recomienda determinar el contenido de proteínas en la orina de la mañana. Si la proteína en la orina está constantemente elevada, se deben realizar más pruebas.
Se han notificado casos de hidrocefalia no asociados con hemorragia y meningitis en pacientes que recibieron nusinersen. Algunos pacientes recibieron una derivación ventriculoperitoneal. En personas con conciencia reducida, es necesario evaluar la probabilidad de desarrollar hidrocefalia. Hasta la fecha, se desconocen los riesgos y beneficios del tratamiento con Spinraza en pacientes con derivación ventriculoperitoneal, por lo que se debe evaluar cuidadosamente la viabilidad y la necesidad de un tratamiento adicional.
Influencia en la capacidad para conducir vehículos y mecanismos complejos
No hay datos.
Aplicación durante el embarazo y la lactancia
No se han realizado estudios del fármaco durante el embarazo y la lactancia. La introducción de las inyecciones de Spinraza en mujeres en edad reproductiva o embarazadas es posible después de evaluar la relación entre el beneficio esperado y el riesgo potencial.
En experimentos llevados a cabo en animales, no se encontró ningún efecto de nusinersen sobre la fertilidad de hembras o machos, los órganos reproductivos, así como el crecimiento y desarrollo del feto.
Uso pediátrico
En niños desde el nacimiento hasta los 17 años, Spinraza se utiliza según las indicaciones y en las dosis recomendadas.
Con insuficiencia renal
En caso de insuficiencia renal, no se ha estudiado el uso del fármaco.
Por violaciones de la función hepática
No se ha estudiado el uso de Spinraza en personas con insuficiencia hepática.
Interacciones con la drogas
No se han realizado estudios clínicos especiales para determinar las interacciones de nusinersen con otros medicamentos. La probabilidad de tales interacciones es muy pequeña, ya que nusinersen no es ni un inductor ni un inhibidor de las enzimas del citocromo P450 y no se metaboliza con la participación de estas enzimas.
Análogos
No hay información sobre los análogos de Spinraza.
Términos y condiciones de almacenamiento
Almacenar en un lugar oscuro, fuera del alcance de los niños, en el embalaje original a una temperatura de + 2 … + 8 ° C. La solución no debe congelarse.
Se permite almacenar el medicamento en su empaque original (en una caja de cartón) a temperatura ambiente no más de 30 ° C durante no más de 14 días. Si durante este tiempo no se ha utilizado la solución, el almacenamiento repetido en el refrigerador (a una temperatura de + 2 … + 8 ° C) es inaceptable.
La vida útil es de 3 años.
Condiciones de dispensación en farmacias
Dispensado por prescripción médica.
Reseñas sobre Spinraz
Hay muy pocas revisiones de Spinraz, ya que el medicamento es nuevo y está registrado en Rusia hace relativamente poco tiempo. Este es el primer fármaco registrado en el país para retrasar el desarrollo de una enfermedad genética rara: la atrofia muscular espinal. En Rusia, hay más de 800 personas con este diagnóstico.
Precio de Spinraza en farmacias
El precio de venta de Spinraza aún no se ha fijado. Es uno de los medicamentos más caros del mundo. En Estados Unidos el costo de una botella alcanza los 125 mil dólares.
Maria Kulkes Periodista médica Sobre el autor
Educación: Primera Universidad Estatal de Medicina de Moscú que lleva el nombre de I. M. Sechenov, especialidad "Medicina general".
La información sobre el medicamento es generalizada, se proporciona solo con fines informativos y no reemplaza las instrucciones oficiales. ¡La automedicación es peligrosa para la salud!
